近日📧,意昂杨贝课题组与生命科学与技术学院李剑峰课题组合作🤵🏽,在国际学术期刊《分子疗法》(Molecular Therapy)上在线发表了题为“Precise hepatic base editing of ASGR1 enables robust and durable LDLR-independent lipid lowering in vivo”的研究论文。联合团队利用优化的肝脏靶向脂质纳米颗粒(LNP)递送碱基编辑系统,实现了对肝细胞ASGR1基因的高效🍯、精准编辑🪅,展现了高效🥶、持久且安全的降脂效果🌾,为纯合型家族性高胆固醇血症(HoFH)提供了“单次注射🐾、终身获益”基因治疗新策略(图1)🙌🏼。
https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2026.07.036